 |
|
|
|||||||||
|
Биохимик: лекарство от рассеянного склероза появится через 2-3 года. Вакцина от рассеянного склероза испытания в россииБиохимик: лекарство от рассеянного склероза появится через 2-3 годаМОСКВА, 14 дек – РИА Новости. Алексей Белогуров, старший научный сотрудник Института биоорганической химии РАН, рассказал РИА "Новости" о очень перспективном лекарстве от рассеянного склероза, создающемся в России, и поделился мыслями о том, как разработка подобных препаратов приближает нас к раскрытию причин развития этой тяжелой болезни. Рассеянный склероз — болезнь нервной системы, при развитии которой иммунные клетки начинают атаковать оболочку нервных волокон, так называемый миелин. Без миелина нервы хуже проводят сигнал и начинают "замыкать", что приводит к разным последствиям от легкого онемения конечностей до паралича или слепоты. По статистике ВОЗ, сегодня свыше 2,3 миллиона людей страдает от этой болезни, эффективных способов лечения которой пока не придумано. В июне этого года российские биологи сделали первый шаг к решению этой проблемы, создав лекарство от рассеянного склероза и проверив его работу на добровольцах. Оно представляет собой набор из микроскопических шариков лекарства, окруженных "наноброней" из синтетических жировых молекул, которые постепенно распадаются при попадании в организм. Само лекарство состоит из фрагментов миелина, которые "учат" иммунную систему не атаковать нервные клетки. В конце прошлой неделе в Президиуме Российской академии наук в Москве прошла первая научная конференция, посвященная рассеянному склерозу и другим аутоиммунным болезням. Выступая на ней, Белогуров и ряд других ученых рассказали о прогрессе в разработке этого препарата и изучении прочих иммунологических проблем, поражающих нервную систему и другие органы тела. — Достаточно понятно, как обстоит ситуация с доступом к лекарствам, их разработкой и статусом рассеянного склероза в России. Но есть другое потенциально "слабое звено" в борьбе с болезнью – сами люди. Как вы считаете, насколько хорошо наши врачи понимают, что это такое и как часто они ставят правильные и неправильные диагнозы? — У меня нет медицинского образования, и мне достаточно сложно ответить на этот вопрос. Мы занимаемся, прежде всего, фундаментальными аспектами биохимических основ протекания рассеянного склероза. Безусловно, контакт с врачами есть, но клинической практике мы не уделяем много времени. Тем не менее, на мой взгляд, подавляющее большинство моих коллег-врачей обладают квалификацией мирового уровня.  Российские медики создали препарат для лечения рассеянного склероза — Этим летом вы рассказали о создании нового препарата для лечения РС при помощи липосом и протестировали его на добровольцах. Есть ли какие-то подвижки в клинических испытаниях, заинтересовало ли оно фармацевтические компании и когда пациенты смогут приобрести данное лекарство? — В данный момент идет подготовка к следующей фазе клинических испытаний. Безусловно, интерес к препарату присутствует, и мы надеемся, что он многократно возрастет в дальнейшем в случае успеха клинических испытаний. При самом благоприятном раскладе препарат может появиться в продаже через два-три года. — Применение моноклональных антител, к примеру, самого известного – Ритуксимаб, зачастую приводит к серьезным осложнениям. Причина этого – системное угнетение иммунной системы. Подобные препараты с успехом применяют при лечении злокачественных образований, но в этом случае существует прямая угроза жизни пациента и счет идет на месяцы. Применение стволовых клеток пока еще не получило широкого распространения из-за невоспроизводимости клинического эффекта. Недостаток витамина D действительно коррелирует с риском возникновения рассеянного склероза, но это, скорее, профилактика заболевания, нежели его лечение. Активно и с успехом применяется глатирамер ацетата (копаксон) и интерферон-бета. Подчеркну, что пока рано сравнивать эффективность нашего препарата с уже существующими решениями.  Что можно утверждать однозначно – наш препарат хорошо переносится пациентами. Результаты клинических исследований первой фазы по определению не могут дать понимание эффективности действия препарата. Первые изменения состояния пациентов при таком виде терапии становятся заметны не раньше 6 месяцев с момента начала лечения. Тем не менее, мы зафиксировали стабилизацию состояния пациентов, принимавших наш препарат, которой не удавалось достигнуть при помощи других средств. — Известно, что развитие рассеянного склероза приводит к появлению проблем со сном, повышенной утомляемости и многим другим неприятным вещам – избавит ли прием лекарств, в том числе и ваших липосом, от этих последствия развития рассеянного склероза? — Безусловно. Первое, на что нацелен любой препарат для лечения рассеянного склероза, в том числе наш, это улучшение качества жизни пациентов. — Остается не совсем понятным то, по каким причинам развивается эта болезнь. Поможет ли создание лекарств от рассеянного склероза понять, что именно заставляет иммунитет атаковать оболочку нейронов? — Совершенно верно, этиология (причины развития – ред.) рассеянного склероза до сих пор остается загадкой. На настоящий момент нам очевидно, что данное заболевание имеет многофакторный характер. Иными словами, перед возникновением рассеянного склероза происходит сразу несколько событий, таких как перенесенные вирусные заболевания, недостаток витамина D, повышение проницаемости гематоэнцефалического барьера, сбой отрицательной селекции лимфоцитов и неконтролируемое повышение тонуса иммунной системы.  Ученые: витамин D может быть потенциальным лекарством от старости Немалую роль играет генетическая предрасположенность. Конечно, создание лекарств нового поколения для лечения рассеянного склероза требует глубокого понимания механизмов, лежащих в основе возникновения и дальнейшего развития рассеянного склероза. Наш препарат имеет именно такую историю, так как он был создан на основе ряда фундаментальных открытий, связанных с тем, как ведут себя B-клетки иммунной системы при появлении рассеянного склероза. — Когда вы представили вашу разработку, вы говорили о решении "социальной и экономической задачи" – есть ли поддержка со стороны государства в данном отношении, и мешают ли это делать зарубежные фармацевтические компании, желающие продвинуть свои лекарства от рассеянного склероза на российском рынке? — Мы определенно ощущаем интерес и поддержку наших разработок со стороны государственных структур, в первую очередь Министерства образования и науки РФ и Российского научного фонда. Современная наука — это очень дорогостоящее мероприятие и отрадно отметить, что государственное финансирование позволяет делать много интересного и полезного в этом направлении.  Ученые: нарушения сна усугубляют усталость при рассеянном склерозе Хочется отметить, что отечественная фармацевтика не осталась в стороне, и наш препарат никогда не увидел бы свет без компании "Фармсинтез", которая несет основную финансовую нагрузку в плане клинических испытаний препарата. Есть ли у нас недоброжелатели из крупных игроков фармбизнеса? Очень хочется верить, что скоро появятся, ведь это будет означать, что мы на правильном пути. ria.ru Переустановка иммунной системы. Радикальный новый метод лечения рассеянного склероза доказал свою эффективностьВо время клинических тестов хроническое аутоиммунное заболевание удалось остановить у 17 из 24 пациентов, но один умер от осложнений Результаты магнитно-резонансной томографии здорового мозга (слева) и пациента с рассеянным склерозом (справа). Фото: Jessica Wilson/Science Photo LibraryКанадские медики сообщили о результатах клинических испытаний радикального подхода к лечению рассеянного склероза стволовыми клетками, пишет New Scientist. Предлагаемый ими метод можно назвать экстремальным. Представьте, что лечение или полностью избавит вас от болезни, или убьёт. Тем не менее, результаты испытаний обнадёживающие. Некоторые пациенты, прикованные к инвалидному креслу, полностью избавились от симптомов и сейчас вернулись к полноценной жизни, что можно назвать чудом.Рассеянный склероз — хроническое аутоиммунное заболевание, при котором поражается миелиновая оболочка нервных волокон. Болезнь не имеет никакого отношению к «старческому склерозу» (такой болезни вообще не существует) и кардинально отличается по симпотоматике. При рассеянном склерозе собственная иммунная система человека атакует организм, нападая на защитную миелиновую оболочку нервных волокон в головном мозге, спинном мозге и зрительном нерве. Очаги болезни постепенно разрастаются. Миелин выполняет роль электрической изоляции для электропроводных нервных волокон. Повсеместное нарушение изоляции приводит к нарушениям в передаче тока по электрической цепи во всём организме. Нервная система постепенно начинает сбоить, человека поражает слепота или паралич, и в конце концов нервная система полностью выходит из строя, что означает смерть.
Рассеянный склероз возникает в молодом и среднем возрасте (15-40 лет). Причины возникновения заболевания врачам до конца неизвестны, но к настоящему времени обнаружено несколько факторов, которые коррелируют с появлением рассеянного склероза.
От рассеянного склероза страдает около 20 миллионов человек в мире, чаще женщины, проживающие в более северных странах, таких как Канада и Россия, северные районы США. Существующие медикаменты могут ослабить частоту или силу атак иммунной системы на миелиновую оболочку нервных клеток, но не устраняют болезнь и не действуют на некоторых пациентов. Радикальный подход канадских медиков предполагает лечение болезни путём полного уничтожения существующей иммунной системы и её переустановки с помощью стволовых клеток. Стволовые клетки — особый вид клеток в организме, которые способны специализироваться самостоятельно или давать потомство в виде специализированных типов клеток. В данном случае их используют для создания новой иммунной системы. Такой метод лечения предполагает, что болезнь должна полностью исчезнуть. Иммунная система прекращает атаки на организм. Более того, как показали клинические тесты, с годами организм человека способен перестроиться и устранить повреждения, нанесённые болезнью в предыдущие годы. То есть нервная система самовосстанавливается, так что к пациенту постепенно возвращается утерянные функции. Несмотря на рискованный подход, результаты клинических испытаний внушают оптимизм. Например, одна из принимавших участие в эксперименте пациенток Дженнифер Молсон (Jennifer Molson) из канадской провинции Онтарио решилась на экспериментальное радикальное лечение 14 лет назад, когда болезнь достигла такой стадии, что девушка находилась под круглосуточным наблюдением врачей в больнице Оттавы, передвигаясь только на ходунках, с тростью или в инвалидном кресле. Когда её отпускали на выходные, то за девушкой ухаживал её парень, и она полностью полагалась на его помощь: он резал ей еду и кормил, одевал её и купал в ванной. То есть Дженнифер уже не могла жить нормальной полноценной жизнью без посторонней помощи. К моменту максимального развития болезни девушка потеряла контроль над мочевым пузырём и кишечником. Пациенты с настолько тяжёлой формой рассеянного склероза согласятся на любое экспериментальное решение, даже очень рискованное. Поэтому Дженнифер Молсон стала одной из первых, кто принял участие в клинических испытаниях по полной переустановке иммунной системы. В 2002 году врачи начали уничтожать её иммунную систему. Она стала одним из 24 пациентов, которых отобрали для первого клинического теста этого экспериментального метода. Интересно, что данный метод лечения рассеянного склероза был обнаружен совершенно случайно при лечении больных лейкемией, которые одновременно страдали от рассеянного склероза. Лейкемия (лейкоз) — злокачественное заболевание кроветворной системы, один из методов лечение которой предполагает извлечение клеток костного мозга с дальнейшим уничтожением иммунной системы человека при помощи интенсивной химиотерапии. Образец клеток костного мозга очищают от раковых клеток и возвращают в организм для создания новой, чистой иммунной системы. К удивлению врачей, такой метод перезапуска иммунной системы у некоторых пациентов вылечил не только лейкемию, но и рассеянный склероз. Врачи не имеют понятия, по какой причине иммунная система атакует миелиновую оболочку нервных клеток. По одной из теорий, это ложное срабатывание иммунной системы в ответ на вирусную инфекцию, когда белок вируса похож на миелин. Как и в случае с аллергическими реакциями, в таких случаях у иммунной системы нет времени разрабатывать антидот, так что она реагирует на опасную угрозу быстро и агрессивно (но не всегда точно). Если такая теория верна, то переустановка или перезагрузка иммунной системы стирает из её «памяти» информацию о сигнатуре аллергена (вируса), так что атаки на него прекращаются. Сегодня несколько медицинских центров в мире предлагают такое радикальное экспериментальное лечение рассеянного склероза при условии, что пациент страдает от тяжёлой формы заболевания и обычные лекарства не действуют. В случае, если у пациента болезнь средней тяжести, то врачи предлагают более мягкую форму химиотерапии, что уменьшает вероятность излечения заболевания. Из 24 пациентов, которые приняли участие в канадском клиническом тесте, у 17 человек развитие болезни удалось остановить. Правда, переустановка иммунной системы далась им непросто: химиотерапия сопровождается потерей волос, выпадением ногтей, тошнотой, диареей, она вызывает бесплодие и раннюю менопаузу у женщин. Но самое опасное — это риск инфекции, когда у человека иммунная система полностью отсутствует в первые недели, а потом очень слаба. Именно из-за инфекции одному из пациентов пришлось пересаживать печень, и он умер из-за осложнений трансплантации. Спустя 18 месяцев после начала лечения Дженнифер Молсон заметила первые физические улучшения, а уже через три года смогла вернуться к работе. К настоящему времени её жизнь полностью вернулась в нормальное русло, болезнь исчезла бесследно, и Дженнифер ничем не отличается от всех остальных здоровых людей. По выходным она катается на лыжах и гребёт на каяке. В будние дни Дженнифер трудится научным сотрудником в той самой больнице Оттавы, где раньше находилась в качестве неизлечимо больного пациента. Научная работа с результатами клинических тестов в Канаде опубликована 8 июня 2016 года в журнале The Lancet (doi: 10.1016/S0140-6736(16)30169-6, pdf). Это первая в мире научная работа, которая описывает успешное лечение рассеянного склероза с долговременным положительным эффектом без использования специальных медикаментов. В первой таблице приведены данные о 24 пациентах, которые подверглись процедуре замены иммунной системы между октябрём 2001 года и декабрём 2009 года.
Ни у одного пациента не отмечено рецидивов болезни после лечения стволовыми клетками. Всего проведено 314 процедур МРТ (отмечены штрихами на правой диаграмме), среднее время слежения за пациентами после лечения составляет 6-7 лет. Крестик означает смерть пациента, звёздочка — цензура научного исследования, когда пациент впоследствии получил дополнительное альтернативное, экспериментальное или ненадёжное лечение, так что его исключили из выборки.
«Мы все избегаем этого слова на букву „и”, но эти пациенты излечены, — говорит Майкл Рудницки (Michael Rudnicki), директор Программы регенеративной медицины и Спроттовского центра исследований стволовых клеток в Научно-исследовательском институте здравоохранения Оттавы, который не участвовал в научной работе, так что может позволить себе такие громкие выражения. — Дженнифер Молсон передвигалась на инвалидном кресле в реабилитационном центре и не могла работать. А сейчас она катается на лыжах, вышла замуж и снова получила водительское удостоверение. Я думаю, это станет новым стандартом для лечения прогрессирующего рассеянного склероза».
На данный момент реальная смертность при лечении составляет 1% (не 4%, как в этом клиническом тесте на 24 пациентах). Сейчас врачи хотят опробовать другой вариант химиотерапии, который с меньшей вероятностью вызовет осложнения на печень. Возможно, смертность удастся снизить. Можно попробовать и менее радикальные варианты химиотерапии, чтобы найти баланс между эффективностью и токсичностью, говорят эксперты. geektimes.com Санофи объявляет о новой эре в лечении рассеянного склероза: для российских пациентов стал доступен препарат нового поколения Лемтрада ® для лечения рассеянного склероза23 августа, Москва, Россия — Компания Санофи объявляет о выводе на рынок России препарата Лемтрада® (МНН: Алемтузумаб) для лечения активного рецидивирующе-ремиттирующего рассеянного склероза (РРРС). Лемтрада® обладает уникальным селективным механизмом действия с доказанным снижением активности рассеянного склероза по всем основным параметрам[1,2], так, 80% пациентов, получавших 8 инфузий в течение двух лет, не нуждаются в дополнительных курсах лечения на третий год. [7,8,9] Рассеянный склероз — тяжелое хроническое заболевание центральной нервной системы. Наиболее часто ему подвержены молодые и активные люди в возрасте от 20 до 40 лет [5]. Течение заболевания сопровождается различными неврологическими симптомами, которые в течение нескольких лет приводят пациента к инвалидизации. [5] Повышенная утомляемость, головокружение, нарушение координации, частичная или полная потеря зрения, снижение мышечной силы конечностей и другие неврологические симптомы РС могут значительно варьировать в зависимости от локализации поврежденных нервных волокон. С момента появления первых симптомов в течение нескольких лет заболевание может значительно прогрессировать, что будет выражаться в постепенном ухудшении неврологических функций и, как следствие, нарастание степени инвалидизации пациента. На настоящий момент факторы, которые влияют на развитие заболевания, точно не определены. Наиболее часто применяется гипотеза о мультифакториальной природе РС, включающую в себя воздействие внешних и генетических факторов. Среди основных типов заболевания выделяют первично – прогрессирующий РС, который отличается быстрым развитием заболевания, и чаще всего встречается у больных старше 40 лет. Около 85% пациентов относятся к вторично-прогрессирующей и рецидивирующе-ремиттирующей форме рассеянного склероза, при которой периоды ремиссии чередуются с периодами рецидива заболевания [5]. Применение Алемтузумаба приводит к снижению уровня инвалидизации при активном рецидивирующе-ремиттирующем рассеянном склерозе (РРРС), по сравнению с исходным уровнем, по данным 2-х крупных международных рандомизированных клинических исследований.[2,3]. В период 6-летних наблюдений доказано снижение степени атрофии головного мозга до физиологической нормы,[3,4] также 3-х основных клинических исследованиях подтвержден управляемый профиль безопасности препарата.[6] Долгосрочная эффективность применения препарата, подтверждённая в течение 6 лет наблюдений, позволяет наблюдать значительное стойкое снижение среднегодовой частоты рецидивов по сравнению с ИФН бета 1а п/к (препаратами интерферона) на 49% у пациентов, получавших ПИТРС (препараты, изменяющие течение рассеянного склероза) ранее. 80% пациентов, получавших 8 инфузий в течение двух лет, не нуждаются в дополнительных курсах лечения на третий год. [7,8,9] Инновационный режим дозирования препарата позволяет добиться высокой приверженности пациентов к терапии [2,3,4,6]. Алемтузумаб вводится путем в/в инфузии двумя терапевтическими курсами с кратностью в год. Первый курс терапии составляет 5 в/в инфузий (суммарная дозировка 60 мг) в течение 5 дней, Второй курс – 3 в/в инфузии в течение 3-х дней (суммарно 36 мг) через 12 месяцев после завершения 1-го курса,[10] Важно отметить, что 80% пациентам не потребовался третий курс терапии для достижения стабильного результата лечения. [11] «Деятельность компании Санофи нацелена на поиск решений, удовлетворяющих нужды пациентов. Мы с гордостью сообщаем о том, что наш препарат является не только эффективным средством для лечения РРРС, но и может изменить жизнь пациентов с рассеянным склерозом и помочь им в борьбе с этим тяжелым заболеванием- отметил Дмитрий Мордвинцев, руководитель бизнес-подразделения специализированных препаратов, - Лемтрада представляет настоящий прорыв в терапии РРРС и наша приоритетная задача – сделать препарат доступным для как можно большего количества пациентов в России, и сейчас мы предпринимаем ряд шагов в этом направлении». Пресс-релиз
17 T. Alemtuzumab in the long-term treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis: an update on the clinical trial evidence and data from the real world
clinvest.ru |
Структура нейрона. Оранжевым цветом показана миелиновая оболочка
Дженнифер Молсон на разных этапах восстановления после лечения
 г.Самара, ул. Димитрова 131 [email protected] |
 |